20 mar 2019
A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma doença neuromuscular, genética, que causa atrofia e fraqueza muscular dos membros, tronco, músculos bulbares e respiratórios. A evolução da doença conduz a perda progressiva de movimentos e dificuldade respiratória, sendo que os sintomas geralmente aparecem logo após o nascimento.
A utilização de medicamento(s) para o tratamento da AME deverá ser adequadamente monitorizada, supervisionada e auditada pelo Infarmed de forma a permitir a quantificação dos ganhos em saúde obtidos e conforme previsto no Sistema Nacional de Avaliação de Tecnologias de Saúde.
A gestão do acesso ao(s) medicamento(s) para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal é efetuada através do Portal da Atrofia Muscular Espinhal (PAME), disponível no sítio do Infarmed (acessível através da área Serviços Online) e de acordo com as instruções disponíveis.